本文首发于南方周末用得上药的是少数。病痛挑战基金会秘书长王奕鸥说，截至2017年8月21日，他们了解到的61例庞贝病患者中，用过药的只有12例，持续用药的只有4例。从2014年到2017年，庞贝病友郭鹏贺所知道的，就已有14名小患者去世了，其中11个都未...

 今天，AmicusTherapeutics宣布，在全球性1/2期研究中使用在研新药ATB200/AT2221治疗庞贝氏症（Pompedisease）患者获得了初步积极功能性数据结果。施用ATB200/AT2221完成6个月治疗的患者除了稳定或改善强制肺...

发布时间：2014-08-06来源：生物谷赛诺菲（Sanofi）旗下健赞（Genzyme）7月31日宣布，FDA已批准扩大Lumizyme（α-葡萄糖苷酶，algucosidasealfa）适应症，用于所有年龄段或表型的庞贝氏症（Pompe）患者的治疗。...

发布时间：2017-05-17来源：中国罕见病    美而赞，英文名称 Myozyme (Alglucosidasealfa, Lumizyme)，于2006年获得美国FDA首次批准，2010年5月美国FDA仅批准 Myozyme 用于8岁及以上晚发型庞...